[과학]목표 유전자 ‘싹둑’ 유전자 가위 치료제 상용화 임박…첫 치료제는?

[앵커]

일명 유전자 가위로 불리는 유전자 교정 기술은 병의 원인 유전자를 제거하거나 정상으로 교체할 수 있어 특히 유전병 치료에 유용합니다.

이 유전자 가위를 활용한 치료제가 오는 3월 처음으로 미국 FDA에 승인이 신청될 예정이어서 상용화가 임박했다는 전망이 나오고 있습니다.

이성규 기자입니다.

[기자]

적혈구가 낫 모양으로 변해 빈혈을 일으키는 겸상 적혈구 빈혈증

이 병은 헤모글로빈 생성에 이상에 생겨 발병하는데, 현재까지 근본적인 치료제가 없습니다.

미국과 스위스 등 해외 바이오 기업 2개 회사가 유전자 가위 기술을 이용해 병의 원인 유전자를 제거하는 방식의 치료제를 개발했습니다.

우선 환자의 혈액에서 나이와 건강 상태 등을 고려해 일정량의 혈액 줄기세포를 채취합니다.

이후 혈액 줄기세포에서 헤모글로빈 생성을 저해하는 유전자 ‘BCL11A’를 유전자 가위 기술로 제거합니다.

이렇게 문제 유전자를 제거한 혈액 줄기세포를 환자에 다시 주입해 비정상적인 혈액 줄기세포를 대체하는 방식입니다.

개발사는 오는 3월 미국 FDA에 사용 승인을 신청할 계획입니다.

[리시마 키왈라마니 / 美 유전자 가위 치료제 개발사 CEO : 우리는 유전자 가위 기술, 세포 치료제 등의 다양한 기술로 질병 치료제를 개발하고 있습니다. 저희의 목표는 치료되지 않은 질병을 치료하는 것입니다.]

독일의 한 연구진은 유전자 가위 치료제로 근육이 위축되는 유전 질환인 근육디스트로피 치료의 임상시험에 들어갔습니다.

[헬레나 에스코바 / 독일 샤르테 의대 연구원 : 저희 유전자 교정 기술은 환자로부터 채취한 근육 줄기세포에서 유전자 가위 기술을 이용해 돌연변이 유전자를 정상으로 바꿔줍니다.]

이외에도 유전성 혈관부종에 대한 유전자 가위 임상시험이 미국에서 진행되는 등 유전자 가위 치료제 개발이 전 세계적으로 활발히 이뤄지고 있습니다.

특히 유전자 가위 치료제는 병의 원인 유전자 자체를 교정한다는 점에서 1회 투여로 영구적인 치료 효과를 기대할 수 있다는 평가입니다.

[김용삼 / 유전자 가위 개발업체 대표이사 : 유전자 가위 치료제의 장점은 세포가 가진 염색체상의 DNA를 고치기 때문에 치료된 것에 대해서는 영구적으로 지속해 영구 치료가 가능합니다.]

올해 안으로 첫 상용화가 이뤄질 경우 질병 치료의 새로운 이정표가 될 것으로 기대하고 있습니다.

YTN 사이언스 이성규입니다.

YTN 이성규 ([email protected])

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일명 유전자 가위로 불리는 유전자 교정 기술은 병의 원인 유전자를 제거하거나 정상으로 교체할 수 있어 특히 유전병 치료에 유용합니다.

이 유전자 가위를 활용한 치료제가 오는 3월 처음으로 미국 FDA에 승인이 신청될 예정이어서 상용화가 임박했다는 전망이 나오고 있습니다.

이성규 기자입니다.

[기자]

적혈구가 낫 모양으로 변해 빈혈을 일으키는 겸상 적혈구 빈혈증

이 병은 헤모글로빈 생성에 이상에 생겨 발병하는데, 현재까지 근본적인 치료제가 없습니다.

미국과 스위스 등 해외 바이오 기업 2개 회사가 유전자 가위 기술을 이용해 병의 원인 유전자를 제거하는 방식의 치료제를 개발했습니다.

우선 환자의 혈액에서 나이와 건강 상태 등을 고려해 일정량의 혈액 줄기세포를 채취합니다.

이후 혈액 줄기세포에서 헤모글로빈 생성을 저해하는 유전자 ‘BCL11A’를 유전자 가위 기술로 제거합니다.

이렇게 문제 유전자를 제거한 혈액 줄기세포를 환자에 다시 주입해 비정상적인 혈액 줄기세포를 대체하는 방식입니다.

개발사는 오는 3월 미국 FDA에 사용 승인을 신청할 계획입니다.

[리시마 키왈라마니 / 美 유전자 가위 치료제 개발사 CEO : 우리는 유전자 가위 기술, 세포 치료제 등의 다양한 기술로 질병 치료제를 개발하고 있습니다. 저희의 목표는 치료되지 않은 질병을 치료하는 것입니다.]

독일의 한 연구진은 유전자 가위 치료제로 근육이 위축되는 유전 질환인 근육디스트로피 치료의 임상시험에 들어갔습니다.

[헬레나 에스코바 / 독일 샤르테 의대 연구원 : 저희 유전자 교정 기술은 환자로부터 채취한 근육 줄기세포에서 유전자 가위 기술을 이용해 돌연변이 유전자를 정상으로 바꿔줍니다.]

이외에도 유전성 혈관부종에 대한 유전자 가위 임상시험이 미국에서 진행되는 등 유전자 가위 치료제 개발이 전 세계적으로 활발히 이뤄지고 있습니다.

특히 유전자 가위 치료제는 병의 원인 유전자 자체를 교정한다는 점에서 1회 투여로 영구적인 치료 효과를 기대할 수 있다는 평가입니다.

[김용삼 / 유전자 가위 개발업체 대표이사 : 유전자 가위 치료제의 장점은 세포가 가진 염색체상의 DNA를 고치기 때문에 치료된 것에 대해서는 영구적으로 지속해 영구 치료가 가능합니다.]

올해 안으로 첫 상용화가 이뤄질 경우 질병 치료의 새로운 이정표가 될 것으로 기대하고 있습니다.

YTN 사이언스 이성규입니다.

YTN 이성규 ([email protected])

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